2021年醫(yī)藥行業(yè)依舊是“風(fēng)起云涌”，尤其是在原料藥及藥品研發(fā)相關(guān)領(lǐng)域，可以說是在政策的干預(yù)下進(jìn)入“冰火兩重天”的世界。一方面，政策推動原料藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，強(qiáng)調(diào)了化學(xué)原料藥的行業(yè)基礎(chǔ)和戰(zhàn)略地位。另一方面，國家層面上的原料藥反壟斷力量不斷強(qiáng)化，上海市監(jiān)局“658.37萬元”反壟斷罰單打響嚴(yán)查第一槍...
此外，2021年首次提出了兒童藥品目錄，2021年3款中藥創(chuàng)新藥獲批上市，2021年中藥說明書修訂，2021年“十四五”國家臨床?？颇芰ㄔO(shè)規(guī)劃印發(fā)...2021年推進(jìn)了很多與原料藥、藥品研發(fā)、醫(yī)用材料制造相關(guān)的政策和布局，許多細(xì)分行業(yè)都在發(fā)生變化。
1原料藥“新時代”：推動高質(zhì)量發(fā)展，強(qiáng)化反壟斷力量
1.1《關(guān)于推動原料藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的實施方案》印發(fā)
2021年10月29日，國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于推動原料藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的實施方案》(以下簡稱《實施方案》)，凸顯了國家有關(guān)部門對原料藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重視，《實施方案》提出的各項基本原則、主要任務(wù)對原料藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級和可持續(xù)發(fā)展具有重要意義?！秾嵤┓桨浮窂?qiáng)調(diào)了化學(xué)原料藥的行業(yè)基礎(chǔ)和戰(zhàn)略地位。首先，化學(xué)原料藥是藥品的基礎(chǔ)原料，處于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的上游，是保障下游制劑生產(chǎn)、滿足臨床用藥需求的基礎(chǔ)，是影響藥品質(zhì)量、制約產(chǎn)能的主要環(huán)節(jié)。其次，原料藥是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要組成部分。再次，原料藥是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)參與國際競爭的優(yōu)勢長板。《實施方案》指出了原料藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的主要問題。一是產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)不盡合理。二是產(chǎn)業(yè)布局不盡完善。三是綠色生產(chǎn)水平不高?！秾嵤┓桨浮访鞔_了推動原料藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的基本原則、發(fā)展目標(biāo)和重點任務(wù)，原料藥行業(yè)后續(xù)應(yīng)著重開展以下工作：(一)加快技術(shù)創(chuàng)新升級;(二)推動綠色低碳發(fā)展;(三)推動產(chǎn)業(yè)布局調(diào)整;(四)推動國際化發(fā)展上臺階。
1.2《國務(wù)院反壟斷委員會關(guān)于原料藥領(lǐng)域的反壟斷指南》印發(fā)
11月18日，國家市場監(jiān)督管理局發(fā)布了一則《國務(wù)院反壟斷委員會關(guān)于原料藥領(lǐng)域的反壟斷指南》，進(jìn)一步明確和預(yù)防原料藥領(lǐng)域壟斷行為。
《指南》共六章29條，針對各方面反映較為突出的原料藥領(lǐng)域壟斷問題，明確反壟斷監(jiān)管的基本原則、思路和方法，細(xì)化壟斷行為認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，主要規(guī)定了五個方面內(nèi)容。根據(jù)《指南》對原料藥的界定，原料藥是指符合藥品管理相關(guān)法律法規(guī)要求、用于生產(chǎn)各類藥品的原材料，是藥品中的有效成份。本指南所稱原料藥包括化學(xué)原料藥、中藥材。《指南》明確了濫用市場支配地位表現(xiàn)形式，包括不公平高價銷售原料藥、拒絕交易、限定交易、搭售、附加不合理交易條件、差別待遇等，有針對性地回應(yīng)壟斷漲價、控銷斷供、要求回購制劑等原料藥領(lǐng)域常見的壟斷行為。
對于《指南》的發(fā)布，國務(wù)院反壟斷委員會表示，將進(jìn)一步完善了反壟斷監(jiān)管制度規(guī)則，有利于增強(qiáng)原料藥領(lǐng)域反壟斷執(zhí)法的統(tǒng)一性、科學(xué)性和有效性，提高執(zhí)法的可預(yù)期性和透明度。同時，也有利于原料藥領(lǐng)域經(jīng)營者明確行為界限，依法加強(qiáng)合規(guī)自律，降低違法風(fēng)險。
1.3《藥品及原料藥連續(xù)制造指南》征求意見稿發(fā)布
2021年7月27日，國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會(ICH)發(fā)布《藥品及原料藥連續(xù)制造指南》征求意見稿。預(yù)計ICH將于2022年11月召開會議審定通過指南正式版本并頒布執(zhí)行。
該征求意見稿中描述了三種不同的連續(xù)制造模式，①制造方法的組合，其中一些單元操作以批處理模式運行，而其它單元操作則集成并以連續(xù)模式運行。②原料藥或制劑生產(chǎn)過程的所有單元操作被集成并以連續(xù)模式運行。③原料藥通過集成單元操作連續(xù)形成和加工以生成最終藥品制劑。
該指南旨在從現(xiàn)行GMP中獲取適用于連續(xù)生產(chǎn)(CM)的技術(shù)及監(jiān)管要素，協(xié)調(diào)藥品制造商采用靈活方式開發(fā)、實施或整合連續(xù)生產(chǎn)小分子化藥及蛋白類藥物(多肽、抗體類等)，為行業(yè)和監(jiān)管機(jī)構(gòu)在藥品(制劑)及原料藥中應(yīng)用連續(xù)生產(chǎn)技術(shù)的開發(fā)、實施和評估提供指導(dǎo)。
2藥品安全“看細(xì)節(jié)”：關(guān)注“兒童用藥、中藥說明書”
2.1《國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案)》首次提出了兒童藥品目錄
11月15日，國家衛(wèi)健委就《國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案)》公開征求意見。草案明確，國家基本藥物包括化學(xué)藥品和生物制品目錄、中藥目錄和兒童藥品目錄。其中，兒童藥品主要依據(jù)兒童專用適用藥分類。
目前，我國6000多家藥企中，專門生產(chǎn)兒童藥物的僅有10余家，而所生產(chǎn)的3500多種藥品制劑中，兒童藥物制劑僅占1.7%。此次基藥目錄調(diào)整，首次提出了兒童藥品目錄，這意味著兒童用藥迎來重大利好。
2.2《已上市中藥說明書安全信息項內(nèi)容修訂技術(shù)指導(dǎo)原則》發(fā)布征求意見稿
10月20日，國家藥監(jiān)局就《已上市中藥說明書安全信息項內(nèi)容修訂技術(shù)指導(dǎo)原則》發(fā)布了征求意見稿。
其中明確：持有人應(yīng)主動對中藥開展上市后研究，依據(jù)結(jié)果和不良反應(yīng)監(jiān)測數(shù)據(jù)等修訂藥品說明書，對不良反應(yīng)、禁忌、注意事項等五部分內(nèi)容予以說明和提示。
3學(xué)科建設(shè)與制改革“敢創(chuàng)新”：科技與制度成功迭代
3.1《“十四五”國家臨床?？颇芰ㄔO(shè)規(guī)劃》印發(fā)
10月18日，國家衛(wèi)健委印發(fā)《“十四五”國家臨床?？颇芰ㄔO(shè)規(guī)劃》(以下簡稱“規(guī)劃”)，宣告在未來五年期間，一批核心?？啤ⅰ岸贪濉睂？?、關(guān)鍵領(lǐng)域技術(shù)創(chuàng)新相關(guān)?？频慕ㄔO(shè)計劃。
國家衛(wèi)健委明確列出了核心專科能力建設(shè)方向，包括心血管系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、急危重癥等。其中，肺癌、胃癌、結(jié)直腸癌、肝癌、卵巢癌、宮頸癌、乳腺癌等均作為重點建設(shè)方向。
此外，智慧醫(yī)療也是重點。根據(jù)國家衛(wèi)健委的規(guī)劃，將加強(qiáng)人工智能、傳感技術(shù)在醫(yī)療行業(yè)的探索實踐，推廣“互聯(lián)網(wǎng)+”醫(yī)療服務(wù)新模式，爭取在手術(shù)機(jī)器人、3D打印、新醫(yī)學(xué)材料應(yīng)用等方面取得進(jìn)展。
值得注意的是，規(guī)劃明確提出，“十四五”期間相關(guān)建設(shè)項目都向非省會城市適當(dāng)傾斜，逐步減少患者異地就醫(yī)需求。
3.2中藥審評審批制度改革見成效2021年3款中藥創(chuàng)新藥獲批上市
近年來，國家藥監(jiān)局全面貫徹落實《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》和《中共中央國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》等文件精神，建立完善藥品加快上市注冊程序，不斷健全適應(yīng)癥團(tuán)隊審評、項目管理人、技術(shù)爭議解決、審評信息公開等制度，審評審批效率大幅提升，藥品審評審批制度改革向縱深推進(jìn)。
2021年11月26日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了一則批準(zhǔn)3個中藥創(chuàng)新藥玄七健骨片、芪蛭益腎膠囊和坤心寧顆粒上市的通知。通知內(nèi)容顯示：國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了玄七健骨片、芪蛭益腎膠囊和坤心寧顆粒3個中藥創(chuàng)新藥的上市注冊申請。
玄七健骨片，藥品上市許可持有人為湖南方盛制藥股份有限公司，其臨床試驗研究結(jié)果顯示可用于輕中度膝骨關(guān)節(jié)炎中醫(yī)辨證屬筋脈瘀滯證的治療。
芪蛭益腎膠囊，藥品上市許可持有人為山東鳳凰制藥股份有限公司，其臨床試驗研究結(jié)果顯示可用于早期糖尿病腎病氣陰兩虛證的治療。
坤心寧顆粒，藥品上市許可持有人為天士力醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司，其臨床試驗研究結(jié)果顯示可用于女性更年期綜合征中醫(yī)辨證屬腎陰陽兩虛證的治療。
2017年至今，國家藥監(jiān)局在緊急批準(zhǔn)清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒的基礎(chǔ)上，又批準(zhǔn)了6個中藥新藥上市。而2021年批準(zhǔn)了3款新中藥上市，成為近5年來獲批新中藥最多的一年，回頭看中藥審評審批制度改革已初顯成效。
信息來源：國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局、中國工程院、ICH等